Dan de alta al primer paciente que recibió terapia para la anemia falciforme: ¿en qué consistió el tratamiento?

La anemia de células falciformes es un tipo de anemia congénita en la cual el bebé nace genéticamente con una "carga" que no le permite formar un cierto tipo de hemoglobina. Al no poder formar esa sustancia, los glóbulos rojos del bebé se deforman y parecen medialunas. Entonces, cuando el organismo se da cuenta de que en la sangre están circulando estos glóbulos rojos en forma de medialuna, los destruye. Al destruirlos, el niño contrae anemia. 

Pero no solo eso, sino que está destrucción se hace en los vasos sanguíneos más pequeños, lo cual hace que, apenas el niño haga un poco de esfuerzo y active su circulación, se destruyan los glóbulos rojos en cantidad y le produzca fuertes dolores.

La anemia falciforme es una enfermedad hereditaria y es relativamente común en personas de origen mediterráneo tanto del sur como del norte de África.  

Dan de alta al primer paciente que recibió terapia para la anemia falciforme

En mayo de este año, Kendric Cromec, un niño de 12 años, se convirtió en el primer paciente en los Estados Unidos en recibir un novedoso tratamiento de terapia genética para curar la anemia falciforme que padecía. Luego de unos meses, el menor fue dado de alta del Children's National Hospital en Washington.

Bluebird Bio, con sede en Somerville (Massachusetts), desarrolló un tratamiento de terapia genética llamado "Lyfgenia". El costo del tratamiento de Cromec es de aproximadamente 3,1 millones de dólares, que fueron cubiertos por el seguro de su familia.

¿En qué consistió el tratamiento de Kendric Cromec?

El doctor Elmer Huerta, asesor médico de RPP, explicó en Espacio Vital cómo es la terapia genética de la enfermedad de células falciformes a la que se sometió Kendric Cromec. "Este medicamento lo que hace es que las células madre que están en la médula ósea del niño salgan a la sangre. Luego se le saca la sangre y se cosecha las células madre", comenzó explicando el especialista.

"Estas células madre son genéticamente procesadas para que borren ese gen anormal con el que nació el niño y lo cambian por un gen normal. Luego hacen que esas células madre que ahora tiene el gen normal se multipliquen en cantidad y luego se le infunde estas nuevas células madre al niño, pero para hacer eso hay que limpiar completamente su médula ósea. Esa es la parte fastidiosa del tratamiento porque hay que dar dosis altísimas de quimioterapia para barrer la médula ósea del niño y las nuevas células madre puedan crecer y prender", mencionó. 

"Todo esto se ha hecho. El niño salió esta semana (del hospital) y está prácticamente curado. El niño ahora es capaz de caminar y hacer sus cosas", destacó el Dr. Elmer Huerta.